目的 探讨地西他滨联合重组人干扰素ɑ-2b治疗儿童急性髓系白血病(AML)的疗效及对血常规指标、免疫功能、微小残留病变(MRD)表达情况、不良反应发生率的影响。方法 本研究为随机对照试验,将西安市儿童医院血液肿瘤科2020年5月至2024年1月收治的100例AML患儿按随机数字表法分为观察组和对照组各50例。对照组男29例,女21例,年龄(9.79±2.60)岁;观察组男27例,女23例,年龄(9.96±2.35)岁。对照组接受地西他滨治疗,以15 mg/m2的剂量静脉滴注,每天一次,连续5 d。观察组在对照组基础上联合重组人干扰素ɑ-2b治疗:从地西他滨治疗的第1天开始,给予重组人干扰素ɑ-2b皮下或肌肉注射,剂量为3 mIU/m2,每周3次,连续治疗6周。比较两组患儿的临床疗效、血常规指标、免疫功能、MRD表达情况及不良反应发生率。采用χ2检验、Fisher确切概率法、独立样本t检验。结果 观察组总有效率高于对照组[76.00%(38/50)比52.00%(26/50)],差异有统计学意义(χ2=6.250,P=0.012)。6周后,观察组血小板计数和血红细胞计数、CD3+和CD4+水平高于对照组[(116.24±12.52)×109/L比(99.20±10.93)×109/L、(197.12±17.27)×109/L比(169.67±14.64)×109/L、(58.74±5.40)%比(54.94±5.97)%、(34.09±4.26)%比(30.37±3.80)%],骨髓原始细胞比例低于对照组[(9.46±3.13)%比(12.90±3.54)%],差异均有统计学意义(均P<0.05)。两组MRD阳性表达率和不良反应发生率差异均无统计学意义(均P>0.05)。结论 地西他滨联合重组人干扰素ɑ-2b治疗儿童AML能有效提高临床疗效,改善血常规指标和免疫功能,且安全性良好。